大多数新药，未必比老药更好？

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大多数新药，未必比老药更好？是怎么回事，是真的吗？2019年12月18日是本文发布时间是这个时间。下面一起来看看到底怎么回事吧。
                                大多数新药，未必比老药更好？
                               
                                大部分时候，我们并不知道新药是否真的优于已有的药物。
                               
                               




撰文?克劳迪娅·沃利斯（Claudia Wallis）
翻译?贾明月

“新的”、“改良的”，有太多营销活动套用这些词了，我们甚至默默接受了“新”就必然与“改良”相关。但是，如果宣传对象是新药，可别不加怀疑就照单全收。对于一种特定疾病而言，大部分新药并不比已有的最好药物更优秀。

《英国医学杂志》（British Medical Journal）最近刊发了一篇相关论文，题目为“新药：我们什么时候犯的错又该怎样做得更好”。作者分析了2011至2017年期间德国监管方审批通过的216种药，其中152种是新研发的，64种是已有药物获批新的用途。分析发现，相比成熟药物， 只有25%的新药拥有“可观”或“重大”的优势。在降低死亡率、缓解症状、减少副作用、提高生活质量等方面，高达58%的药物都不能明确给人们带来额外的好处。

“这并不意味着确实不存在额外的好处，”上述论文的第一作者贝亚特·维泽勒（Beate Wieseler）在采访中说，“这只说明，我们没有证据，要么是完全没有研究，要么是有研究但质量不佳。” 而在治疗精神障碍、神经障碍，以及糖尿病的药物中，分别只有6%和17%存在确定的额外好处。她和同事写道，这一结果“十分惊人”。

维泽勒和报告的共同作者都在为德国医疗保健质量与效率研究所（Institute for Quality and Efficiency in Health Care）工作，这类机构叫做卫生技术评估（HTA）机构。当德国的卫生系统决定是否应为某种新药付费时，该研究所会提供建议。美国巴尔的摩的非营利机构医学技术政策中心（Center for Medical Technology Policy）的肖恩·图尼斯（Sean Tunis）表示，目前，很多国家正努力应对新药价格的盘旋上升，在这个过程中，HTA机构的权力已经变得“极大”。在美国，HTA的工作方式略有不同，他解释道：“如果付费方认为一种新药并不比已经存在的药有任何优势，他们会采取一些措施。比如，要求用药者首先使用较便宜的药。”美国保险公司和医疗补助计划经常会坚持这种“分步疗法”。

在有些国家，HTA会要求证明新药能够胜过已经存在的标准疗法。在这方面，德国的HTA可能是最苛刻的。但是这种要求并不总是符合实际。首先，相关研究可能旷日持久，成本极其高昂，甚至还不能保证成功。美国生物技术公司“认知疗法”（Cognition Therapeutics）的董事长兼CEO肯·莫克（Ken Moch）说：“他们关注的是以低成本获得差异化的新药，但对开发新药背后的经济逻辑却缺少认识。”他还说，要求开展试验证明新药的优势，甚至可能会让制药公司丧失开发新药的兴趣。

这种情况正在发生。大型制药公司越来越聚焦还不存在优良药物的领域，比如罕见病和晚期癌症。对应药物一般都是初次进入市场，价格没有上限，往往以有限的有效性数据就能光速通过美国食品及药品管理局（FDA）的审批。当有试验证明能够使肿瘤缩小30%的情况下，很多新的抗癌药物就通过审批了，即使这些药物还没被证明能够提高生存率。

图尼斯认为，由于加速审批，“在风险和收益上都有极大不确定性的大量药品通过了审批”。其实，除了在审批前做直接的药物比对试验，还有其他的解决方案。比如，监管者和付费方可以要求开展上市后的研究，追踪药物的有效性。然而这个步骤经常被忽略。

图尼斯所在的医学技术政策中心采用了另一种方案。去年，这家机构将治疗血友病的试验性基因疗法的各相关方（7家药物生产商、患者群体、监管者、HTA机构等）召集在一起，协定了厂商在审批前可以达到的一系列目标。例如，患者要求缓解慢性疼痛，在监测出血发作频率的同时也要监测心理健康状况。这样做就很好地协调了各方利益。

如果制药公司都使用相同的方式衡量新药效果，就有可能在不同的产品之间做出比较。患者和医生也不会被蒙在鼓里了。