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定价212万美元!FDA批准“史上最贵药物”

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online_member 发表于 2022-3-14 12:54:05 | 显示全部楼层 |阅读模式
定价212万美元!FDA批准“史上最贵药物”是怎么回事,是真的吗?2019年05月27日是本文发布时间是这个时间。下面一起来看看到底怎么回事吧。
                                定价212万美元!FDA批准“史上最贵药物”
                               
                                该药物通过单次静脉注射,向患儿SMN基因的功能性拷贝,从而通过持续的SMN蛋白表达来阻止疾病进展。
                               
                               

定价212万美元!FDA批准“史上最贵药物”290 / 作者:UFO爱好者 / 帖子ID:85227

5月24日,FDA宣布批准了第一款用于治疗小儿脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma。Zolgensma由AveXis公司研发,2018年4月,诺华收购了AveXis,并获得了该基因疗法。SMA是一种罕见的遗传性疾病,患儿用于编码运动神经元生存蛋白(SMN)的基因突变,因而出现进行性肌肉无力、瘫痪等症状,严重时,在2岁时死亡。

Zolgensma通过单次静脉注射,向患儿SMN基因的功能性拷贝,从而通过持续的SMN蛋白表达来阻止疾病进展。Zolgensma也成为FDA批准的首款用于治疗SMA的基因疗法。诺华对Zolgensma的定价为212万美元,堪称“史上最贵药物”。
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