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大多数新药,未必比老药更好?是怎么回事,是真的吗?2019年12月18日是本文发布时间是这个时间。下面一起来看看到底怎么回事吧。
大多数新药,未必比老药更好?
大部分时候,我们并不知道新药是否真的优于已有的药物。
撰文?克劳迪娅·沃利斯(Claudia Wallis)
翻译?贾明月
“新的”、“改良的”,有太多营销活动套用这些词了,我们甚至默默接受了“新”就必然与“改良”相关。但是,如果宣传对象是新药,可别不加怀疑就照单全收。对于一种特定疾病而言,大部分新药并不比已有的最好药物更优秀。
《英国医学杂志》(British Medical Journal)最近刊发了一篇相关论文,题目为“新药:我们什么时候犯的错又该怎样做得更好”。作者分析了2011至2017年期间德国监管方审批通过的216种药,其中152种是新研发的,64种是已有药物获批新的用途。分析发现,相比成熟药物, 只有25%的新药拥有“可观”或“重大”的优势。在降低死亡率、缓解症状、减少副作用、提高生活质量等方面,高达58%的药物都不能明确给人们带来额外的好处。
“这并不意味着确实不存在额外的好处,”上述论文的第一作者贝亚特·维泽勒(Beate Wieseler)在采访中说,“这只说明,我们没有证据,要么是完全没有研究,要么是有研究但质量不佳。” 而在治疗精神障碍、神经障碍,以及糖尿病的药物中,分别只有6%和17%存在确定的额外好处。她和同事写道,这一结果“十分惊人”。
维泽勒和报告的共同作者都在为德国医疗保健质量与效率研究所(Institute for Quality and Efficiency in Health Care)工作,这类机构叫做卫生技术评估(HTA)机构。当德国的卫生系统决定是否应为某种新药付费时,该研究所会提供建议。美国巴尔的摩的非营利机构医学技术政策中心(Center for Medical Technology Policy)的肖恩·图尼斯(Sean Tunis)表示,目前,很多国家正努力应对新药价格的盘旋上升,在这个过程中,HTA机构的权力已经变得“极大”。在美国,HTA的工作方式略有不同,他解释道:“如果付费方认为一种新药并不比已经存在的药有任何优势,他们会采取一些措施。比如,要求用药者首先使用较便宜的药。”美国保险公司和医疗补助计划经常会坚持这种“分步疗法”。
在有些国家,HTA会要求证明新药能够胜过已经存在的标准疗法。在这方面,德国的HTA可能是最苛刻的。但是这种要求并不总是符合实际。首先,相关研究可能旷日持久,成本极其高昂,甚至还不能保证成功。美国生物技术公司“认知疗法”(Cognition Therapeutics)的董事长兼CEO肯·莫克(Ken Moch)说:“他们关注的是以低成本获得差异化的新药,但对开发新药背后的经济逻辑却缺少认识。”他还说,要求开展试验证明新药的优势,甚至可能会让制药公司丧失开发新药的兴趣。
这种情况正在发生。大型制药公司越来越聚焦还不存在优良药物的领域,比如罕见病和晚期癌症。对应药物一般都是初次进入市场,价格没有上限,往往以有限的有效性数据就能光速通过美国食品及药品管理局(FDA)的审批。当有试验证明能够使肿瘤缩小30%的情况下,很多新的抗癌药物就通过审批了,即使这些药物还没被证明能够提高生存率。
图尼斯认为,由于加速审批,“在风险和收益上都有极大不确定性的大量药品通过了审批”。其实,除了在审批前做直接的药物比对试验,还有其他的解决方案。比如,监管者和付费方可以要求开展上市后的研究,追踪药物的有效性。然而这个步骤经常被忽略。
图尼斯所在的医学技术政策中心采用了另一种方案。去年,这家机构将治疗血友病的试验性基因疗法的各相关方(7家药物生产商、患者群体、监管者、HTA机构等)召集在一起,协定了厂商在审批前可以达到的一系列目标。例如,患者要求缓解慢性疼痛,在监测出血发作频率的同时也要监测心理健康状况。这样做就很好地协调了各方利益。
如果制药公司都使用相同的方式衡量新药效果,就有可能在不同的产品之间做出比较。患者和医生也不会被蒙在鼓里了。 |
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